Membri del Comitato Scientifico SMA, funzionari del Ministero e associazioni SMA hanno partecipato al Workshop on Current Treatments in Spinal Muscular Atrophy (SMA), organizzato dal Ministero della Salute tramite metodo di videoconferenza.
I membri del comitato scientifico di SMA hanno condiviso i dati sui farmaci SMA utilizzati durante la riunione. Inoltre, sono stati presentati gli studi scientifici più aggiornati sulla possibile terapia genica, emersi recentemente.
Nelle presentazioni fatte dal comitato scientifico; fino a poco tempo fa, senza alcun trattamento della SMA per la prima volta nel 2016 che un farmaco uscisse, la Turchia nello stesso anno si esprimeva che i farmaci nel mondo come uno dei primi paesi tutti i pazienti con SMA di tipo 1 hanno accesso all'offerta gratuita. È stato anche sottolineato che poco dopo, ai nostri pazienti di tipo 2 e di tipo 3, che sono le forme più lievi della malattia, che non sono incluse nel perimetro di rimborso della maggior parte degli Stati del mondo, viene anche fornito libero accesso al farmaco nel nostro paese.
Sottolineando che le affermazioni secondo cui questi pazienti non sono curati e che moriranno se non riceveranno la terapia genica fino all'età di 2 anni non riflettono la verità, il Comitato Scientifico ha condiviso le seguenti informazioni:
“I nostri pazienti SMA, la cui valutazione dell'applicazione è stata completata, beneficiano ancora del trattamento, che è noto per essere efficace ed effetti collaterali, e che viene applicato con successo nel nostro paese.
I dati sulla terapia genica, sviluppati di recente e all'ordine del giorno, sono stati immediatamente e meticolosamente esaminati dal nostro comitato scientifico, come nel primo iter. Solo negli ultimi 2 mesi, il nostro comitato scientifico ha raccolto 5 volte ed esaminato i dati sui farmaci.
Le evidenze pubblicate sulle piattaforme scientifiche sull'efficacia della terapia genica non sono ancora sufficienti e non ci sono prove che sia superiore alla terapia attualmente somministrata. Alcuni studi hanno riportato effetti collaterali gravi, in particolare insufficienza epatica e bassa conta piastrinica (tendenza al sanguinamento).
Inoltre, come parte della procedura di applicazione della terapia genica, il sistema immunitario deve essere soppresso per almeno un mese, specialmente in alcuni pazienti con peso maggiore, questo processo può richiedere fino a 1 anno. Nei nostri già fragili pazienti con SMA di tipo 1, le infezioni e la soppressione del sistema immunitario rappresentano un rischio maggiore e il decorso di qualsiasi malattia può essere fatale indipendentemente dalla malattia ".
Membri del comitato scientifico, considerando tutti questi dati scientifici; Ha affermato che l'applicazione della terapia genica non è adatta per ora e che saranno seguiti sviluppi, a causa dell'insufficienza dei dati attuali sul rapporto beneficio-danno, del fatto che è già applicato un trattamento con efficacia nota e la soppressione dell'immunità durante l'epidemia di Covid-19 può aumentare il rischio di morte.
Il Comitato Scientifico SMA si riunisce ogni mese per seguire gli sviluppi di nuove alternative di trattamento. Le ONG e le famiglie vengono regolarmente informate.
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